Reuters.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) debería ser más transparente a la hora de conceder la aprobación acelerada de determinados fármacos, según señaló en un informe el influyente organismo de fijación de precios de medicamentos Institute for Clinical and Economic Review (ICER).

La vía de aprobación acelerada de la FDA acelera la autorización de fármacos para enfermedades graves sin tratamientos aprobados mediante el uso de criterios de valoración sustitutivos, que son marcadores que predicen el beneficio clínico sin medirlo directamente, con lo que se acorta considerablemente el tiempo necesario para obtener la aprobación del organismo regulador.

Sin embargo, los fabricantes cuyos medicamentos se aprueban por la vía de la aprobación acelerada deben seguir realizando ensayos confirmatorios para verificar el beneficio clínico esperado.

Entre los fármacos que han obtenido la aprobación acelerada este año figuran el medicamento para enfermedades raras Avlayah de Denali Therapeutics y la terapia génica Kresladi de Rocket Pharmaceuticals para un trastorno infantil.

La aprobación acelerada de medicamentos por esta vía ha suscitado dudas sobre la seguridad y eficacia de estos tratamientos. Por ejemplo, en 2021, Aduhelm, el fármaco de Biogen contra el Alzheimer, se enfrentó a la polémica por la aprobación acelerada de la FDA sin pruebas claras de beneficio para el paciente. Tres años después, la farmacéutica retiró el tratamiento .

A algunos les preocupa que el endurecimiento de las normas en materia de pruebas signifique que se aprueben menos fármacos por esta vía, mientras que otros afirman que se aprueban demasiados fármacos con pruebas poco sólidas y sin el seguimiento confirmatorio necesario, según declaró a Reuters Sarah Emond, Directora General del ICER.

El año pasado, la FDA publicó nuevas directrices para aclarar su postura sobre los requisitos de las pruebas clínicas para las aprobaciones aceleradas, como el desarrollo de criterios de valoración indirectos que tengan una “probabilidad razonable” de predecir el beneficio clínico.

Más claridad

El informe del ICER recomienda varias opciones políticas y comprobaciones para mejorar la vía de aprobación acelerada, como reforzar la selección de criterios de valoración sustitutivos, exigir comités asesores para las revisiones de aprobación acelerada y mejorar la transparencia en la toma de decisiones.

“Un sistema de puntuación de la calidad de los ensayos clínicos y de las pruebas podría permitir a la FDA hacer un seguimiento de los resultados de la vía de AA a lo largo del tiempo y entre los distintos patrocinadores de los estudios, y podría servir como sistema de alerta temprana para identificar los ensayos que corren el riesgo de sufrir retrasos o de no proporcionar los datos necesarios para su conversión a la aprobación plena“, señala el informe.

También recomendaba vincular la cobertura de los medicamentos de aprobación acelerada a unos precios justos y basados en el valor, actualizar los precios a medida que surjan más pruebas y limitar la participación de los pacientes en los gastos cuando no existan tratamientos alternativos.

Otras propuestas incluyen aumentar los requisitos de ejecución para completar ensayos confirmatorios y llevar a cabo revisiones focalizadas por clase de fármaco o área de enfermedad, dando prioridad a aquellos con mayor incertidumbre en las pruebas.